Impacto económico de las nuevas terapias orales en esclerosis múltiple / Economic impact of the new oral treatments for multiple sclerosis

INTRODUCCIÓN: La esclerosis múltiple (EM) es una enfermedad crónica del sistema nervioso central que se caracteriza por la existencia de inflamación, desmielinización, gliosis y daño axonal. La introducción de dimetilfumarato y teriflunomida ha supuesto un aumento de las alternativas terapéuticas en la primera línea de tratamiento de la EM. El objetivo de este estudio fue evaluar el impacto económico de la incorporación de estas nuevas terapias orales en la Unidad de Referencia (CSUR) del Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda. MATERIAL Y MÉTODOS: Se realizó un estudio observacional retrospectivo en la población de pacientes diagnosticados de EM, en tratamiento con fármacos modificadores de la enfermedad durante el año 2015, y su seguimiento se prolongó hasta obtener un seguimiento medio superior a un año de tratamiento. Los datos se recogieron de la historia clínica electrónica y del programa de dispensación de medicamentos a pacientes externos y ambulantes del Servicio de Farmacia. RESULTADOS: Evaluando el coste del cambio del tratamiento en 125 pacientes desde otros fármacos a dimetilfumarato o teriflunomida y comparando con el coste que habría supuesto el mantenimiento de los tratamientos previos, el ahorro total durante el periodo de observación fue de 169.107,31 (Euro). CONCLUSIONES: Dimetilfumarato y teriflunomida, además de aportar nuevas alternativas terapéuticas, no solo no han supuesto un incremento sino, por el contrario, una disminución en los costes del tratamiento de la EM en nuestro hospital

INTRODUCTION: Multiple sclerosis (MS) is a chronic disease affecting the central nervous system and is characterised by inflammation, demyelination, gliosis, and axonal damage. The introduction of dimethyl fumarate and teriflunomide has led to an increase in the number of alternative first-line therapies for MS. The objective of this study was to evaluate the economic impact of the incorporation of new oral therapies at the reference unit (CSUR) at Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda. MATERIALS AND METHODS: We performed a retrospective observational study including patients diagnosed with MS, who underwent treatment with disease-modifying drugs in 2015 and were followed up for a minimum mean time of one year. Data were collected from patients' electronic clinical histories and the pharmacy service's programme for dispensing drugs to outpatients. RESULTS: Evaluating the cost of changing 125 patients' treatment from other drugs to dimethyl fumarate and teriflunomide, and comparing this with the cost that would have resulted from maintaining their previous treatment, demonstrated a total saving of (Euro)169,107.31 over the study period. CONCLUSIONS: In addition to contributing new therapeutic alternatives, dimethyl fumarate and teriflunomide produced an economic saving in MS treatment at our hospital

Recomendaciones para la vacunación en pacientes con esclerosis múltiple candidatos a terapias inmunosupresoras: documento de consenso español / Recommendations for vaccination in patients with multiple sclerosis who are eligible for immunosuppressive therapies: Spanish consensus statement

ANTECEDENTES: La reciente aparición de terapias de alta efectividad para el tratamiento de la esclerosis múltiple (EM), con potencial riesgo de complicaciones infecciosas, obliga plantear estrategias de prevención y minimización de riesgos. La vacunación constituye una parte esencial del manejo de estos pacientes. Este consenso recoge una serie de pautas y escenarios prácticos de vacunación en pacientes adultos con EM candidatos a tratamiento inmunosupresor. METODOLOGÍA: Se llevó a cabo un consenso de tipo formal. Tras definir el alcance del documento, se realizó una búsqueda bibliográfica de vacunación en pacientes con EM, así como guías de vacunación específicas de pacientes inmunosuprimidos y en tratamiento biológico con otras enfermedades. Para la formulación de las recomendaciones se empleó la metodología de Modified Nominal Group Technique. DESARROLLO: La vacunación en pacientes candidatos a tratamiento inmunosupresor se debe plantear antes de iniciar un tratamiento inmunosupresor siempre que la situación clínica del paciente lo permita. Se recomendarán tanto aquellas indicadas en el calendario vacunal del adulto, como algunas específicas, en función de la inmunidad previa. Si ya está instaurado el tratamiento inmunosupresor las vacunas vivas atenuadas estarán contraindicadas. Para aquellas vacunas que dispongan de un correlato de protección se recomienda monitorizar la respuesta serológica transcurridos de uno a 2 meses de la última dosis

BACKGROUND: The recent development of highly effective treatments for multiple sclerosis (MS) and the potential risk of infectious complications require the development of prevention and risk minimisation strategies. Vaccination is an essential element of the management of these patients. This consensus statement includes a series of recommendations and practical scenarios for the vaccination of adult patients with MS who are eligible for highly effective immunosuppressive treatments. METHODOLOGY: A formal consensus procedure was followed. Having defined the scope of the statement, we conducted a literature search on recommendations for the vaccination of patients with MS and specific vaccination guidelines for immunosuppressed patients receiving biological therapy for other conditions. The modified nominal group technique methodology was used to formulate the recommendations. DEVELOPMENT: Vaccination in patients who are candidates for immunosuppressive therapy should be considered before starting immunosuppressive treatment providing the patient's clinical situation allows. Vaccines included in the routine adult vaccination schedule, as well as some specific ones, are recommended depending on the pre-existing immunity status. If immunosuppressive treatment is already established, live attenuated vaccines are contraindicated. For vaccines with a correlate of protection, it is recommended to monitor the serological response in an optimal interval of 1-2 months from the last dose

Guía de tratamiento del deterioro de la marcha con fampridina de liberación prolongada (Fampyra (R)) en pacientes con esclerosis múltiple / A guide to treating gait impairment with prolonged-release fampridine (Fampyra(R)) in patients with multiple sclerosis

INTRODUCCIÓN: La alteración de la marcha es frecuente en la esclerosis múltiple (EM) y tiene un gran impacto negativo en los pacientes pues conlleva a la pérdida progresiva de autonomía personal y social, y de productividad laboral. Esta guía pretende establecer recomendaciones para la evaluación del deterioro de la marcha y el uso de fampridina de liberación prolongada (fampridina-LP) como tratamiento de pacientes con EM y deterioro de la marcha en España. DESARROLLO: Fampridina-LP a dosis de 10 mg cada 12 h es actualmente el único fármaco autorizado para mejorar el trastorno de la marcha en adultos con EM. En la práctica clínica, el fármaco ha demostrado además que mejora de forma significativa la calidad de vida de los pacientes que responden al tratamiento. La respuesta se puede evaluar mediante la prueba cronometrada de la marcha de 25 pies (T25FW) o el cuestionario MSWS-12 que deben realizarse antes y después del inicio del tratamiento. El tiempo mínimo recomendado para evaluar la respuesta inicial es de 2 semanas. Para considerar a un paciente como respondedor y continuar el tratamiento debe presentar, según indica la ficha técnica, una disminución en el tiempo T25FW o mejoría en el MSWS-12. Se recomienda realizar las revaluaciones al menos cada 6 meses. En los casos en que se considere la valoración de la calidad de vida, se recomienda la utilización del cuestionario de salud Short Form-36 (SF-36) o la escala MS Impact Scale-29 (MSIS-29). Es un fármaco en general bien tolerado y con buen perfil de seguridad. Se recomienda su administración en ayunas y control periódico de la función renal. CONCLUSIONES: Estas recomendaciones permiten garantizar una prescripción eficiente y más segura, y ayudan al manejo de fampridina-LP como tratamiento del deterioro de la marcha en pacientes adultos con EM en España

INTRODUCTION: Gait impairment, a frequent sign in multiple sclerosis (MS), places a major burden on patients since it results in progressive loss of personal and social autonomy, along with work productivity. This guide aims to provide recommendations on how to evaluate gait impairment and use prolonged-release fampridine (PR-fampridine) as treatment for MS patients with gait impairment in Spain. DEVELOPMENT: PR-fampridine dosed at 10 mg every 12hours is currently the only drug approved to treat gait impairment in adults with MS. Additionally, PR-fampridine has been shown in clinical practice to significantly improve quality of life (QoL) in patients who respond to treatment. Treatment response can be assessed with the Timed 25-Foot Walk (T25FW) or the 12-item MS Walking Scale (MSWS-12); tests should be completed before and after starting treatment. The minimum time recommended for evaluating treatment response is 2 weeks after treatment onset. Patients are considered responders and permitted to continue the treatment when they demonstrate a decrease in their T25FW time or an increase in MSWS-12 scores. A re-evaluation is recommended at least every 6 months. The SF-36 (Short Form-36) and the MSIS-29 (MS Impact Scale-29) tests are recommended for clinicians interested in performing a detailed QoL assessment. This drug is generally well-tolerated and has a good safety profile. It should be taken on an empty stomach and renal function must be monitored regularly. CONCLUSIONS: These recommendations will help ensure safer and more efficient prescription practices and easier management of PR-fampridine as treatment for gait impairment in Spanish adults with MS

Consenso español actualizado sobre el uso del natalizumab (Tysabri(R))-2013 / Spanish consensus on the use of natalizumab (Tysabri (R))-2013

Introducción: Natalizumab es un tratamiento que ha demostrado ser muy eficaz en los ensayos clínicos y muy efectivo en la práctica clínica en los pacientes con esclerosis múltiple recurrente-remitente, en cuanto a la reducción del número de brotes, enlentecimiento de la progresión de la enfermedad y variables de resonancia magnética. Sin embargo, el fármaco se ha asociado con el riesgo de desarrollar leucoencefalopatía multifocal progresiva (LMP). Los nuevos datos aparecidos sobre la monitorización de los pacientes en tratamiento, el diagnóstico, y manejo de la LMP y otros temas de interés como la actuación ante la suspensión del natalizumab se han incorporado en esta actualización del primer consenso sobre el uso del natalizumab publicado en el 2011. Material y métodos: En esta actualización se procedió con la misma metodología que la del primer consenso. Un grupo de expertos españoles en esclerosis múltiple (los autores de esta actualización) revisaron toda la bibliografía disponible sobre natalizumab hasta la fecha, y basándose en su experiencia clínica definieron los temas relevantes a actualizar. Un primer borrador se sometió a ciclos de revisión hasta llegar a la versión final. Resultados y conclusiones: Los estudios de práctica clínica han demostrado que el cambio a natalizumab es más efectivo que el cambio entre inmunomoduladores, y apoyan una mayor conveniencia del tratamiento temprano con natalizumab frente a una utilización más tardía como terapia de rescate. A pesar de ser un fármaco muy eficaz, se deben tener en cuenta los posibles efectos adversos y, en particular, la probabilidad de desarrollar LMP. El neurólogo debe explicar al paciente en detalle los riesgos y beneficios del tratamiento frente al riesgo de la esclerosis múltiple usando términos comprensibles. Antes de empezar el tratamiento, deben estar disponibles las pruebas de laboratorio y las imágenes de resonancia magnética que permitan hacer un seguimiento adecuado. El riesgo de LMP debe estratificarse en alto, medio y bajo de acuerdo con la presencia o ausencia de anticuerpos frente al virus JC, antecedente de tratamiento inmunosupresor y duración del tratamiento. La presencia de anticuerpos antivirus JC, aunque significativa, no se puede tomar como una contraindicación absoluta para el natalizumab. La presente actualización establece unas recomendaciones generales, pero los neurólogos deben aplicar su experiencia clínica para hacer un seguimiento individualizado de los pacientes

Introduction: Natalizumab treatment has been shown to be very efficacious in clinical trials and very effective in clinical practice in patients with relapsing-remitting multiple sclerosis, by reducing relapses, slowing disease progression, and improving magnetic resonance imaging patterns. However, the drug has also been associated with a risk of progressive multifocal leukoencephalopathy (PML). The first consensus statement on natalizumab use, published in 2011, has been updated to include new data on diagnostic procedures, monitoring for patients undergoing treatment, PML management, and other topics of interest including the management of patients discontinuing natalizumab. Material and methods: This updated version followed the method used in the first consensus. A group of Spanish experts in multiple sclerosis (the authors of the present document) reviewed all currently available literature on natalizumab and identified the relevant topics would need updating based on their clinical experience. The initial draft passed through review cycles until the final version was completed. Results and conclusions: Studies in clinical practice have demonstrated that changing to natalizumab is more effective than switching between immunomodulators. They favour early treatment with natalizumab rather than using natalizumab in a later stage as a rescue therapy. Although the drug is very effective, its potential adverse effects need to be considered, with particular attention to the patient's likelihood of developing PML. The neurologist should carefully explain the risks and benefits of the treatment, comparing them to the risks of multiple sclerosis in terms the patient can understand. Before treatment is started, laboratory tests and magnetic resonance images should be available to permit proper follow-up. The risk of PML should be stratified as high, medium, or low according to presence or absence of anti-JC virus antibodies, history of immunosuppressive therapy, and treatment duration. Although the presence of anti-JC virus antibodies is a significant finding, it should not be considered an absolute contraindication for natalizumab. This update provides general recommendations, but neurologists must use their clinical expertise to provide personalised follow-up for each patient

Consenso español sobre la utilización de natalizumab (Tysabri ®) - 2011 / Spanish consensus on the use of natalizumab (Tysabri ®) - 2011

Introducción: Natalizumab es un tratamiento que ha demostrado ser muy eficaz en los pacientes con esclerosis múltiple recurrente-remitente (EMRR) en cuanto a la reducción del número de brotes y al enlentecimiento de la progresión de la enfermedad. Sin embargo, el fármaco se ha asociado con el riesgo de desarrollar leucoencefalopatía multifocal progresiva (LMP). El objetivo de este artículo es proporcionar una posición consensuada sobre la valoración y estratificación de este riesgo y mejorar el manejo de los pacientes tratados con natalizumab.Desarrollo: En una reunión inicial de expertos en EM (los autores de este consenso), se perfilaron los temas de interés que fueron asignados a los asistentes para su desarrollo ulterior. Los temas incluían cómo establecer el beneficio y el riesgo en general, la estratificación para el riesgo de LMP, cómo informar a los pacientes de los beneficios y riesgos, cómo realizar el seguimiento del paciente en tratamiento y tras la suspensión del fármaco. Durante la fase de redacción, se revisó toda la información disponible, publicada o presentada en reuniones internacionales. Después de varios ciclos de revisión y de reuniones, se produjo el borrador final.Conclusiones: A pesar de ser un fármaco muy eficaz, la decisión de prescribir natalizumab debe ser tomada con cuidado por los posibles efectos adversos y en particular, el riesgo de LMP. El neurólogo debe explicar al paciente en detalle los riesgos y beneficios del tratamiento, en términos comprensibles para el paciente. Antes de empezar el tratamiento, deben estar disponibles las pruebas de laboratorio y las imágenes de resonancia magnética (RM) que permitan comparaciones en el futuro, en caso de sospecha de LMP. El riesgo de LMP debe estratificarse en alto, medio y bajo de acuerdo con la presencia o ausencia de anticuerpos frente al virus JC, antecedente de tratamiento inmunosupresor y duración del tratamiento (AU)

Introduction: Natalizumab is very effective at reducing relapses and delaying disease progression in patients with relapsing-remitting multiple sclerosis (RRMS). However, treatment has also been associated with a risk of progressive multifocal leukoencephalopathy (PML). The aim of this article is to provide a consensus view on the assessment and stratification of these risks, and to improve the management of natalizumab-treated patients.Development: At an initial meeting of experts on multiple sclerosis (the authors of this consensus), the relevant topics of the consensus were determined and assigned for further elaboration. Topics included how to establish benefit and risk in general, stratification for risk of PML, informing patients of benefits/risks, and how to monitor patients during treatment and after discontinuing treatment. During the drafting phase, all available information published or presented at international meetings was reviewed. After a series of review sessions and meetings, the final draft was produced. Conclusions: Although natalizumab is a very effective drug, its use needs to be considered carefully in view of possible adverse effects and the risk of PML in particular. The neurologist should carefully explain the risks and benefits of treatment in terms the patient can best understand. Before starting treatment, baseline laboratory tests and magnetic resonance imaging (MRI) should be available for future comparisons in the event of suspected PML. The risk of PML should be stratified into high, medium and low risk groups according to presence or absence of anti-JC virus antibodies, prior immunosuppressive therapy, and treatment duration. The follow-up, and frequency of MRI scans in particular, should depend on the risk group to which patient belongs. As our understanding of the risk factors for PML develops, it should be possible to offer patients increasingly individualised therapy (AU)

Terapia combinada en la esclerosis múltiple / Combined therapy in multiple sclerosis

Introducción. En los últimos 10 años la disponibilidad de nuevos fármacos ha supuesto un avance considerable en el tratamiento de la esclerosis múltiple. Sin embargo, no se ha conseguido un control completo de la enfermedad y existen pacientes con respuesta pobre o nula a los nuevos medicamentos. Desarrollo. El presente trabajo revisa los tratamientos aprobados en el momento actual, plantea la ventaja de la asociación de medicamentos, tanto con eficacia conocida como posible, y examina los fundamentos teóricos de dichas combinaciones y sus posibles indicaciones clínicas. Se analizan varios diseños para terapéutica de combinación, y se reconocen las dificultades que entraña actualmente el uso de placebo en las formas que cursan con recaídas. Conclusiones. Conseguir mayor eficacia que la lograda hasta ahora es un reto en el tratamiento de la esclerosis múltiple. La combinación de fármacos parece una opción razonable para conseguir ese propósito (AU)

Introduction. The availability of new drugs has been a significant advance in the therapy of multiple sclerosis over the last years. However, the control of the disease is far from being complete, and some patients respond poorly or not at all to the new drugs. Development. The present paper reviews the approved therapies for multiple sclerosis and examines the advantages of the association of drugs, both with known and possible efficacy, as well as the theoretical basis for such associations and their possible clinical indications. Different designs for clinical trials in combination therapy are analyzed with a consideration of the current difficulties for the use of placebo in multiple sclerosis forms associated with relapses. Conclusions. The achievement of a higher efficacy than the present one is a major challenge in multiple sclerosis therapy. Combination therapy appears to be a reasonable option for that purpose (AU)